孙思邈非常重视预防疾病，讲求预防为先的观点，坚持辨证施治的方法，认为人若善摄生，当可免于病。只要“良医导之以药石，救之以针剂”，“体形有可愈之疾，天地有可消之灾”。并提出“存不忘亡，安不忘危”，强调“每日必须调气、补泻、、导引为佳，勿以康健便为常然。”他提倡讲求个人卫生，重视运动保健，提出了食疗、药疗、养生、养性、保健相结合的防病治病主张。
孙思邈很重视研究常见病和多发病。如山区人民由于食物中缺碘，易患甲状腺肿大病（俗称粗脖子），他认为这种病是由于山中的水质不洁净引起的，所以就用海藻等海生植物和动物的甲状腺来治疗，具有较好的效果。他对脚气病作了详细的研究，首先提出用谷白皮煮粥常服可以预防，所选择的治疗脚气病的药物含有丰富的维生素B1，效果很好。
在长期的实践中，孙思邈还总结出治疗痢疾、绦虫、夜盲等病症的高效药方。在太白山中居住时，孙思邈亲自采集药材，研究药物性能。他认为适时采药极为重要，早则药势未成，晚则药势已竭，依据丰富的药学经验，确定出233种中药材适当采集的时节。
孙思邈对针灸术也颇有研究，著有《明堂针灸图》，以针灸术作为药物的辅助疗法。他认为“良医之道，必先诊脉处方，次即针灸，内外相扶，病必当愈。”积极主张对疾病实行综合治疗。
在研究医学的过程中，孙思邈把硫磺、硝石、木炭混合制成粉，用来发火炼丹，这是我国现存文献中最早的关于的配方。他在所著《丹经内伏硫黄法》一文中，记述了伏火硫黄法的制作方法。
孙思邈还对良医的诊病方法做了总结：“胆欲大而心欲小，智欲圆而行欲方。”“胆大”是要有如赳赳武夫般自信而有气质；“心小”是要如同在薄冰上行走，在峭壁边落足一样时时小心谨慎；“智圆”是指遇事圆活机变，不得拘泥，须有制敌机先的能力；“行方”是指不贪名、不夺利，心中自有坦荡天地。
在临床实践中，孙思邈总结出了许多宝贵的经验，如“阿是穴”和“以痛为腧”的取穴法，用动物的肝脏治疗夜盲症，用羊的甲状腺治疗地方性甲状腺肿，用牛乳、豆类、谷皮等防治脚气病；对于孕妇，提出住处要清洁安静，心情要保持舒畅，临产时不要紧张；对于婴儿，提出喂奶要定时定量，平时要多见风日，衣服不可穿得过多等等。这些主张，时至今日仍有现实意义。
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